行业信息

（一）产能供给与市场需求存在较大缺口

2021年是中国细胞治疗商业化元年，当年共有两款细胞治疗产品获批上市，并成功在临床应用。从企业披露生产基地产能来看，瑞基奥仑赛注射液苏州生产基地设计产能为不超过5000人/年，阿基仑赛注射液产能情况暂未披露，预估产能为1000人/年，则国内已上市细胞治疗产品年供应量不足1万人。

世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的《2020年全球最新癌症负担数据》显示，2020年中国新发癌症病例457万例，其中约有10%为血液瘤，即约有46万的血液瘤患者，假设有10%适用于免疫细胞治疗并可以支付（个人、医保等多方支付），则我国约有4.6万人/年的市场需求。结合目前仅有不到1万人/年的产能，存在约360%的产能缺口，因此已经进入该领域的企业有望快速占领市场，形成先发优势。

  （二）市场定价与医保准入助力产品放量

市场定价方面，由于自体CAR-T疗法属于个性化治疗，制备流程繁琐，制备成本高昂。Yescarta在美国售价为37.3万美元，合计人民币223.3万人民币。根据国内已上市两款细胞治疗产品披露的市场定价来看，两款产品的单次治疗费用均约为120万元人民币（仅为药品费用，不包含住院费用等其他费用），相对国外定价存在一定竞争优势，对患者渗透和医保准入较为有利。

医保准入方面，目前已有多个国家/地区将CAR-T疗法纳入国家医保体系。美国于2019年2月将CAR-T细胞治疗正式纳入医保，同年8月，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）宣布不仅支付CAR-T细胞疗法的费用，还支付所有相关服务与治疗费用。日本也于2019年5月宣布批准将Kymriah纳入医保，在医保支付的基础上，患者自付比例仅为10%-30%。随后，英国、加拿大等国也纷纷将CAR-T纳入医保。

根据国家医保局最新发布的《2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查的申报药品名单》显示，阿基仑赛注射液已通过了初步形式审查，但并未进入医保目录谈判环节，最终未能成功进入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》。因此，国内细胞治疗产品目前仍以患者自付为主，补充商业保险为辅，离我国国家医疗保险支付仍有时日。

商业保险方面，平安健康于2021年7月14日宣布在基础药品清单原18种药品目录基础上，免费增加CAR-T治疗，是国内首次将CAR-T疗法纳入商业保险。除此之外，奕凯达获批后，已纳入平安人寿、复星联合健康、复星联合健康（超越保2020）、复星联合健康（药神一号2021）、众安保险等多个商业医疗保险，但具体覆盖率及报销情况暂不清晰。

（三）地方立法促进行业在规范中发展

1.立法历程

全国来看，深圳率先为细胞和基因产业发展立法。2020年10月1日起开始施行的全国首部自贸片区立法《深圳经济特区前海蛇口自由贸易试验片区条例》，为深圳细胞和基因治疗产业发展提供了新的动力和空间。条例明确规定：自贸片区内医疗机构和科研机构可以根据自身的技术能力，按照有关规定开展干细胞、免疫细胞、基因治疗以及单抗药物、组织工程等新技术研究和转化应用。

同年，中共中央国务院办公厅印发的《深圳建设中国特色社会主义先行示范区综合改革试点实施方案（2020－2025年）》为深圳细胞和基因治疗等新兴领域的立法工作提供政策依据和保障，《实施方案》中明确提出“支持深圳扩宽经济特区立法空间，在新兴领域加强立法探索，依法制定经济特区法规规章”。

在新兴领域加强立法探索，是中央赋予深圳综合改革试点的新使命。2021年6月，《深圳市国民经济和社会发展第十四个五年规划和二〇三五年远景目标纲要》正式发布，对“建设中国特色社会主义法治示范城市”作了具体规划部署，再次把新兴领域立法提上规划日程，提出要加快推动人工智能、无人驾驶、大数据、生物医药、医疗健康、信息服务等新兴领域立法，形成一批可复制可推广的立法成果，为国家前沿新兴领域立法探索经验。

为推动细胞和基因产业健康、持续、高质量发展，提升生物医药产业整体发展水平，更好地满足人民群众对健康生活的需求，按照市人大常委会年度立法计划安排，深圳市人大常委会计划预算工委于2020年12月开始组织起草《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例（草案）》（以下简称《条例（草案）》）。

由于细胞基因治疗该新兴领域存在“技术在前、政策在后”的典型特征，该《条例》从起草至公开征求意见历时近1年。《条例（草案）》经市七届人大常委会会议审议后，由法工委根据常委会审议意见，修改形成《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例（征求意见稿）》（以下简称《条例（征求意见稿）》），并于2021年11月正式面向社会公开征求意见。

2.创新与不足 

（1）鼓励临床研究与临床试验有助盘活深圳临床资源临床研究和临床试验是细胞与基因产业中的关键环节，两者相互补充。《条例（征求意见稿）》提出支持企业、科研机构、医疗卫生机构合作开展细胞和基因领域的临床试验以及研究者发起的临床研究。此前按照国家政策规定，干细胞的临床研究或临床试验只能在三级甲等以上的医疗机构开展。但是深圳市符合条件的医疗机构较北京、上海、广州等地相差甚远。《条例（征求意见稿）》中提出鼓励三级医疗机构开展细胞和基因领域的临床研究与临床试验，设立内部临床研究管理机构和研究型病房，实际上放开了医院开展的级别，新政一旦落地，对于盘活深圳市整体的医疗资源十分有利。同时对开展相关临床研究和临床试验的医疗机构放宽考核指标，对相关医疗卫生人员的专业技术资格评审、岗位聘用予以倾斜，将一定程度上调动医疗机构和医务人员开展细胞基因临床研究和临床试验的积极性。

（2）推动药物拓展性临床试验加速细胞基因商业化进程目前国家对于药物拓展性临床试验尚未正式出台相应具体规定，参考国际经验，有必要完善该项政策以加速产业化进程。《条例（征求意见稿）》提出对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的细胞和基因药物，经初步观察可能获益，符合伦理要求的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。同时规定拓展性临床试验用细胞和基因药物的使用阶段，要求细胞和基因药物注册申请人已完成支持新药品上市注册的临床试验阶段，并且向国家药品监督管理部门提交上市许可申请后，可以按照规定使用拓展性同情临床试验用细胞和基因药物，在已有数据支持细胞和基因药物安全性和有效性的基础上，进一步提升药物可及性。该举措一方面有助于提高药物可及性和商业化进程，以往细胞类治疗药物在未拿到药品批准文号前是不允许收费的，允许细胞与基因治疗产品在完成临床试验并申请上市时开展拓展性临床试验，将有助于提升药物可及性同时提前该企业商业回报的时间点，无疑是加速商业化的趋势和信号。另一方面，推动药物拓展性临床实验实际上也是突破细胞与基因产业标准化困境的有力举措，将推动企业自发提高自身的产品标准，向药品的上市标准靠近，最终促进行业的规范化。

3.创新生物制品批签发和检测平台助力药品生产

《条例（征求意见稿）》提出支持深圳市药品检验研究院承接国家药品检测机构细胞和基因产品质量检验检测、组织细胞和基因产品地方标准与团体标准制订以及技术仲裁工作。并支持其申请国家生物制品批签发机构资质。鼓励引进和建设具有资质的第三方检验检测机构，承担细胞和基因产品的质量检验检测工作。推动建立深圳市细胞和基因产品检验检测平台，加强细胞和基因产品检验检测能力，开展检验检测方法、质量标准以及安全性评价技术等研究。支持第三方检验检测平台提供细胞和基因产品等生物制品的检测服务，推动制定检验检测行业标准。

4. 设计全方位产业发展保障

《条例（征求意见稿）》设计了涵盖政策、资金、平台、空间等全方位的产业发展保障。政策方面，提出要将细胞和基因产业发展纳入生物医药产业发展规划。金融方面，鼓励金融机构为细胞和基因产业发展提供金融支持，加大信贷支持力度，降低企业融资成本。平台方面，提出支持细胞和基因产业研发、生产外包服务平台发展。相关部门制定推动细胞和基因产业外包服务平台发展的专项鼓励措施。空间方面，提出要划定区域建设细胞和基因产业特色园区，鼓励细胞和基因产业创新集群发展，支持细胞和基因产业重大项目、重大平台、重大载体资源向园区倾斜，该项举措对以细胞基因为产业定位的专业园区将是重大利好。

（信息来源：摘自火石创造 ）