行业信息

1、转移性结直肠癌治疗药物呋喹替尼胶囊获批上市

    日前，国家药品监督管理局批准转移性结直肠癌治疗药物呋喹替尼胶囊（爱优特）上市。呋喹替尼胶囊为境内外均未上市的创新药，通过优先审评审批程序获准上市。

    呋喹替尼胶囊单药适用于既往接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗、抗表皮生长因子受体（EGFR）治疗（RAS野生型）的转移性结直肠癌患者。呋喹替尼是一个喹唑啉类小分子血管生成抑制剂，主要作用靶点是VEGFR激酶家族（VEGFR1、2和3）。通过抑制血管内皮细胞表面的VEGFR磷酸化及下游信号转导，抑制血管内皮细胞的增殖、迁移和管腔形成，从而抑制肿瘤新生血管的形成，最终发挥肿瘤生长抑制效应。呋喹替尼胶囊为转移性结直肠癌患者提供了新的治疗途径。

    据悉，呋喹替尼由李嘉诚旗下的和记中国医疗科技公司自主研发，上海东方医院肿瘤医学部主任李进教授代表研究团队在2017年6月美国临床肿瘤学会年会上公布了呋喹替尼的研究成果。呋喹替尼治疗晚期结直肠癌的上市申请于2017年9月4日被CDE纳入优先审评，如今获批上市，将给转移性结直肠癌患者带来新的治疗途径。

2、临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市

    国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

    阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病，依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。

    该产品由瑞士Alexion公司研发，由杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册。基于该产品属于临床急需品种，国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评程序进行审评。同时组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床。专家评估认为该产品已在国外获批上市，临床疗效明确，风险可控，同意豁免本品注册临床试验；同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险，建议一并批准。但同时要求申请人应补充本品上市后的有效性和安全性信息，按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划。国家药监局按照优先审评程序加快完成对本品的技术审评，于2018年9月4日有条件批准本品进口注册。

    今年以来，国务院常务会议两次专题研究加快已在境外上市新药进口问题，提出对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命的部分药品简化上市要求。国家药监局认真贯彻落实党中央、国务院会议要求，加快研究出台简化境外上市新药审批的政策措施。依库珠单抗的加快上市，可以更好地满足临床需求，为患者治疗提供更多选择。

    据有关媒体了解，依库珠单抗十分昂贵，每人每年约需要50万美元(美国)，这是吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药。而该药在加拿大的售价更高，人均年药费高达70万美元。对此，Alexion公司发言人欧文·阿德勒说，高价格主要由几个因素决定，“包括为了培育此药投入进8亿美元的投资，更是经过了长达15年的时间才研发成功。”对于该药在国内上市后的价格如何？我们拭目以待。（来源：药智网）